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长期竞争力评级：高于行业均值
市场数据(人民币）
行业优化平均市盈率 44.53
市场优化平均市盈率 18.04
国金医药生物指数 4912.61
沪深300指数 3517.46
上证指数 3286.62
深证成指 10669.48
中小板综指 11845.86
相关报告
1.《CFDA2017年49号文解读-一致性评价
细则陆续落地，国产...》，2017.4.6
2.《减负：GMP、GSP认证费不再征收-医
药生物行业点评》，2017.3.28
3.《北京医药分开综合改革划重点，腾笼换
鸟落地可期-保健产品及服务...》，2017.3.23
4.《放开国际多中心临床试验，药审改革力
度超预期-医药生物行业点评》，2017.3.20
5.《深化药审改革：加快境外创新药境内上
市-医药生物行业点评》，2017.3.20
赵海春 分析师 SAC执业编号：S1130514100001 (8621)61038261
zhaohc@gjzq
李敬雷 分析师 SAC执业编号：S1130511030026 (8621)60230221
lijingl@gjzq
细胞治疗深度：风云正起，筹谋在前抢先机
投资建议
报告目的：2015年资本市场对精准医疗产生了第一波的主题关注，随着短期市
场热情消散，行业投资回归平静。但是产业的发展趋势不可逆转，过去的2年
科技依然在进步。为了帮助投资者保持研究的敏感度，国金医药产业、海外、
二级团队联手推出《基因测序、细胞治疗深度研究（2017版）》。我们希望通过
梳理最新的科研进展和产业公司情况，获得抢先布局领先企业的前瞻性投资机
会。本篇是细胞治疗行业研究

投资策略：全面梳理了干细胞和免疫细胞的最新进展，我们认为随着诺华和
Kite制药相继提交生物制品上市申请（BLA），美国FDA批准的首款免疫细胞
疗法有望在2017年上市，届时可能带动新的细胞治疗热潮兴起；
推荐组合：复星医药、药明康德及CART海外三巨头(诺华、KITE、JUNO）；
其他上市公司可以关注：西比曼、Medipost、南京新百、安科生物、冠昊生
物、国际医学等；其他优质产业项目及上市公司见正文

行业观点
内在：细胞治疗行业正处风云正起的奇点突破前夜。1、行业的先进属性未变

具有大量未被满足医疗需求的独特疗效，具备吸引实业以及资本市场的高热
度；2、行业的盲区逐步被认知。行业早期的泥沙俱下的乱局，各参与者对细胞
治疗中各种概念的混淆不清，到实体企业对于相关产业链、盈利模式的认识以
及国内、国际监管法规日渐走向清晰；3、行业技术处于奇点突破的前夜。从
2012年韩国Medipost干细胞药物在数百家医院应用、日本山中伸弥iPSC获得
诺奖，2015年免疫细胞疗法治愈90岁卡特黑色素瘤、中国细胞治疗公司
CBMG成功登陆纳斯达克主板，2016年底KITE向FDA递交KTE-C19的BLA
滚动申请而有望在2017年迎来全球首个CART疗法上市，细胞治疗技术正日
益构建突破性的一个个里程碑；
外部：中美医改都鼓励对无药可医的重症顽疾unmet需求的创新药/疗法。1、
全球监管推进：美国2009年奥巴马解除干细胞禁令、2016年NIH宣布将对
“人兽嵌合体”研究解禁，而中国随着卫计委通过备案的干细胞临床研究机构
30家、军队机构12家名单出炉、干细胞与免疫细胞行业自律规范分别出台、
以及第一个干细胞药物通过药监申报，都标志着行业在经历重洗牌后或将进入
常态发展期；2、病患无法满足的医疗需求推动：不论是中国在2015年底应公
众呼吁下国家宣布成立中华脐带血库，还是美国新近提出的给予末期病人更大
自由度来尝试只经过基本安全性测试的实验性治疗的“试用权right-to-try”法
案等，都将助推创新疗法的提速实施；3、细胞治疗潜在市场达数千亿美元：随
着干细胞、免疫细胞以及其他体细胞治疗技术在各种再生医学、肿瘤治疗以及
罕见病、老年病等领域获得化药、靶向药等无法取得的疗效，全球细胞治疗销
售市场近年将达到数千亿美元

选公司看两点：研发平台与临床资源、在研管线爆发点。1、平台资源看两点：
竞合中的共同研发将是越来越多细胞治疗公司提高研发效率的最优选择；这方
面拥有的技术上的强强联合、或者拥有较多医疗机构合作渠道都将提高细胞疗
法开成功的概率；2、在研管线强看三点：临床时点接近上市（比如II、III期数
据已展现其疗效潜力），路径成功概率大（比如干细胞的异体来源可标准化制
备、CART靶点的成熟度等），针对适应症患者众多（比如治疗骨关节炎或急性
心肌缺血等的干细胞疗法将优于治疗克罗恩病的干细胞药物）

风险提示
全球合作及临床结果不达预期；短期突发安全事件导致的政策波动风险

3402
3850
4299
4748
5196
5645
609401
1604
16071416
国金行业沪深300
2017年04月10日
医药生物 2017年日常报告
评级：增持维持评级
行业深度研究
证券研究报告
行业深度研究
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内容目录
细胞治疗：风云正起，突破在即 7
细胞探索近2个世纪，诺华、凯特燃亮CAR-T星空 . 7
两大热点：干细胞与再生医学，免疫细胞与肿瘤疗法 ........... 9
两大推力：技术成熟，监管推进 ...... 11
干细胞，再生、修复与难疾治疗.......... 14
概述：山中伸弥，再生医学与难疾治疗的颠覆性突破 ......... 14
产业链：近看存储、远看研发/制备、壁垒还看核心应用 ..... 20
技术：全球研发暗潮涌动，奇点突破在即.... 26
监管：各国政策柳暗花明，去芜存菁助推快进 ........ 27
免疫疗法，攻克肿瘤的曙光 ..... 29
概述：卡特与艾米丽，21世纪治愈肿瘤的希望 ....... 29
产业链：不看存储，关注首家CART落谁家，紧盯临床数据 .......... 33
技术：针对靶点与通路，肿瘤免疫疗法日益成熟 ..... 33
监管：严管之外，Unmet刚需将推动研发快于化药44
投资逻辑，管线、平台、爆发点.......... 45
领先技术嫁接、政策红利布局、独特爆发点45
最热CAR-T三巨头及其合作者 ........ 45
诺华制药 (NVS.N)，提交BLA并获FDA优先审评的CTL019 .. 45
Kite Pharma(KITE.O)，候选全球首个上市CAR-T的KTE-C19 ........... 49
Juno Therapeutics(JUNO.O)，CARs 和 TCRs领先者 . 57
复星医药 (600196.SH)，携手Kite进入免疫疗法第一阵营 ....... 61
药明康德 (A股拟上市)，联合Juno，CRO巨头强势回归 ......... 61
我们关注的其他CART与干细胞相关公司 ... 61
西比曼 (CBMG.O)，唯一纳市主板上市的中国细胞治疗公司 .... 61
新基医药 (CELG.O)，布局细胞治疗的撒网智者 ........... 65
Cellectis (CLLS.O)，首个FDA批准临床的通用型UCAR-T ..... 66
Bluebird Bio (BLUE.O)，LentiGlobin扩增造血干细胞-临床III期 ......... 68
Bellicum Pharmaceuticals(BLCM.O)，创新CID平台使CAR-T更可控 70
Sorrento Therapeutics(SRNE.O)，CAR-T和NK，联合三生布局中国 . 72
Medipost (078160.KS)，上市5年的最成熟干细胞药物CARTISTEM73
Pluristem (PSTI.O)，间充质干细胞产品应用于再生医学的生物科技公司 ......... 74
南京新百 (600682.SH)，全球首个上市肿瘤疫苗Provenge ...... 75
其他A股及国内相关公司 ......... 77
附录 .. 81